د فیبري ناروغۍ درملنې په اړه تازه شوي کلینیکي آزموینې پایلې

Protalix BioTherapeutics, Inc. نن د فیبري ناروغۍ احتمالي درملنې لپاره د پیګونیګلسیډیس الفا (PRX 102) ارزونې د BRIGHT مرحله III کلینیکي ازموینې وروستۍ پایلې اعلان کړې. پایلې ښیي چې د 2 mg/kg PRX-102 سره درملنه چې په هرو څلورو اونیو کې د رګونو (IV) انفیوژن لخوا اداره کیږي ښه زغمل کیږي، او د فیبري ناروغۍ د اټکل شوي glomerular فلټریشن نرخ (eGFR) سلیپ او د پلازما lyso-Gb3 غلظت لخوا ارزول شوی مستحکم و.  

"موږ خوښ یو چې د BRIGHT مطالعې څخه وروستي معلومات شریک کړو، چې زموږ د PRX-102 کلینیکي پروګرام په پرمختګ کې یو مهم پړاو دی،" ډاکټر باشان، د پروټلیکس رییس او اجرایوي رییس وویل. "د متحده ایالاتو د خوراکي توکو او درملو ادارې ، د اروپا د درملو ادارې او نورو تنظیم کونکو لخوا د بیاکتنې لپاره د دې معلوماتو شتون د PRX-102 متوقع تصویب په لور یو بل ګام دی چې د بالغ فبري ناروغانو لپاره د احتمالي ښه بدیل په توګه دواړه په منظم 1 ملی ګرامه کې. \kg په هرو دوو اونیو کې او همدارنګه 2 mg\kg په هرو څلورو اونیو کې رژیم.

PRX-102 د نبات د حجرو لخوا څرګند شوی ریکومبیننټ، PEGylated، کراس تړلی α galactosidase A محصول کاندید دی. د BRIGHT دریم پړاو کلینیکي محاکمه (NCT03180840) یو څو مرکز، څو ملي خلاص لیبل، سویچ اوور مطالعه وه چې د 2 mg/kg PRX-102 سره د درملنې خوندیتوب، اغیزمنتوب او فارماکوکینیټیک ارزولو لپاره ډیزاین شوې چې په هرو څلورو اونیو کې د 52 لپاره اداره کیږي. ټول 14 انفیوژن). مطالعې د فیبري ناروغۍ 30 بالغ ناروغان (24 نارینه او 6 میرمنې) د 40.5 (11.3) کلونو په اوسط (SD) کې د 19 څخه تر 58 کلونو پورې ثبت کړي ، چې دمخه یې لږترلږه د انزایم بدلولو درملنه (ERT) ترلاسه کړې وه. درې کاله په ثابت دوز کې چې په هرو دوو اونیو کې اداره کیږي (agalsidase alfa – Replagal® یا agalsidase beta – Fabrazyme®). په بیس لاین کې د فیبري ناروغۍ ترټولو عام نښې acroparesthesia، د تودوخې عدم برداشت، angiokeratomas او hypohydrosis وې.

ټول هغه ناروغان چې په څیړنه کې یې برخه اخیستې وه لږترلږه یو دوز PRX-102 ترلاسه کړ، او 29 ناروغانو مطالعه بشپړه کړه. د دې 29 ناروغانو څخه، 28 د ټولې مطالعې په اوږدو کې په هرو څلورو اونیو کې د 2 mg/kg PRX-102 مطلوب رژیم ترلاسه کړ، پداسې حال کې چې یو ناروغ په 1 انفیوژن کې په هر دوه اونیو کې په هرو دوو اونیو کې 102 mg/kg PRX-11 ته بدل شو. . یو ناروغ د ترافیکي پیښې له امله د لومړي انفیوژن وروسته له مطالعې څخه وتلی.

د PRX-102 لومړی انفیوژن د تفتیش په ساحه کې د کنټرول شرایطو لاندې اداره شوي. د مطالعې پروتوکول کې د مخکې ټاکل شوي معیارونو پراساس، ناروغان وکوالی شول خپل PRX-102 انفیوژن د کور پاملرنې په ترتیب کې ترلاسه کړي کله چې پلټونکي او سپانسر طبي څارونکي موافقه وکړه چې دا کار کول خوندي دي.

په ټولیز ډول، په نهو (33٪) ناروغانو کې د 182 ټول درملنې بیړني منفي پیښو (TEAEs) څخه 30.0 یې د درملنې پورې اړوند ګڼل شوي. ټول په شدت کې معتدل یا معتدل وو او اکثریت د مطالعې په پای کې حل شوي. هیڅ جدي یا جدي درملنې پورې اړوند TEAEs شتون نلري او هیڅ TEAE د مړینې یا مطالعې وتلو لامل نه و. د درملنې اړوند TEAEs څخه، 27 د انفیوژن پورې اړوند عکس العملونه (IRRs) وو او پاتې نور د اسهال، erythema، ستړیا، د انفلونزا په څیر ناروغۍ، د ادرار پروټین / کریټینین تناسب زیاتوالی، او د سپینې وینې حجرو لپاره مثبت ادرار و. 27 IRRs په پنځو (16.7٪) ناروغانو کې راپور شوي، ټول نارینه وو. ټول IRRs د انفیوژن په جریان کې یا د انفیوژن وروسته دوه ساعتونو کې پیښ شوي؛ د انفیوژن وروسته د دوو څخه تر 24 ساعتونو پورې هیڅ پیښه نه ده ثبت شوې. په سکرینینګ کې د مخدره توکو ضد انټي باډي (ADAs) پرته هیڅ یو ناروغ د PRX-102 درملنې ته د بدلیدو وروسته د درملنې هڅول شوي ADAs رامینځته نه کړل.

د مطالعې پایلې ښیي چې د پلازما lyso Gb3 غلظت د مطالعې په جریان کې د 3.01 nM (0.94) د بیس لاین (19.36 nM ± 3.35) څخه اونۍ 52 (22.23 ±3.60 nM) ته د اوسط بدلون (±SE) سره د مطالعې په جریان کې ثابت پاتې شو. د اوسط مطلق eGFR ارزښتونه د 52 اونۍ درملنې دورې په جریان کې مستحکم وو، د 1.27 mL/min/1.73 m2 (1.39) له اساس څخه د اوسط بدلون سره. منځنی (SE) eGFR سلپ، د مطالعې په پای کې، د ټول نفوس لپاره، 2.92 (1.05) mL/min/1.73m2/year و چې ثبات په ګوته کوي.

"موږ خوښ یو چې د روښانه دریم پړاو کلینیکي آزموینې وروستۍ پایلې اعلان کړو او غواړو د مطالعې تحقیق کونکو ، د فابري ناروغۍ ناروغانو او د دوی له کورنیو څخه مننه وکړو چې خپل وخت او هڅې یې دې مهمې څیړنې ته وقف کړې ،" د چیسي مشر ، ګیاکومو چیسي وویل. نړیوالې نادرې ناروغۍ. "د دې معلوماتو او اضافي کلینیکي مطالعاتو پراساس، موږ باور لرو چې PRX-102 ممکن د ناروغانو لپاره د درملنې یو مهم نوی انتخاب وي چې اوس مهال په هرو دوو اونیو کې د ERT انفیوژن ترلاسه کوي، او موږ په ټوله نړۍ کې د خپل کار پرمختګ ته سترګې په لار یو ترڅو تنظیمي تصویبونه ترلاسه کړو. ژر تر ژره او د فیبري ناروغۍ ټولنې ته لاسرسی چمتو کړئ."