شراکت به د Skyline Therapeutics مدغم AAV جین درملنې پلیټ فارم د ملکیت ویکتور انجینرۍ او ډیزاین ټیکنالوژۍ او تولیدي وړتیا پراساس ګټه پورته کړي ترڅو د جینیکي ډیلیټډ کارډیومیوپاټیس (DCM) باندې تمرکز سره د نوښت جین درملنې رامینځته کولو لپاره رامینځته کړي ، یوه ډله چې په تدریجي ډول پرمختللې ، ویجاړونکي ناروغیو پرته. په نښه شوي درملنې اختیارونه.
د تړون له مخې، BioMarin او Skyline Therapeutics به د تحقیقاتي نوي درملو غوښتنلیک (IND) له لارې په کشف او تحقیق کې همکاري وکړي. بایومارین د جین درملنې پراختیا ، د زړه ناروغۍ بیولوژي او د ناروغیو په جینیاتي اساس بصیرت کې تجربه راوړي ، او سکای لاین پدې همکارۍ کې د ویکتور انجینرۍ او ډیزاین ټیکنالوژۍ او تولیدي وړتیاو په شمول د جین درملنې محصولاتو رامینځته کولو کې خپله تجربه مرسته کوي. هر شرکت به پروګرامونه د کلینیکي پراختیا له لارې د دوی دمخه ټاکل شوي سیمو کې پرمخ وړي.
د همکارۍ پروژو لپاره د دې د R&D هڅو په ملاتړ کې، Skyline Therapeutics به د لاسلیک سره تړلې ناڅرګنده تادیه ترلاسه کړي، چې د بایومارین څخه مخکینۍ تادیه او د مساواتو پانګونه پکې شامله ده، او د R&D، تنظیمي او سوداګریزو پړاوونو لپاره مخکې ټاکل شوي تادیات ترلاسه کولو وړ دي.
بایومارین به د متحده ایالاتو ، اروپا او لاتین امریکا په شمول په خپلو سیمو کې د همکارۍ په پایله کې د معالجوي محصولاتو سوداګریز کولو حق ولري ، او د اسکای لاین درملنې به د آسیا - آرام سمندر سیمه کې د سوداګرۍ کولو مسؤل وي. سربیره پردې ، د سکای لاین درملنې به وړ وي چې په خپلو سیمو کې د بایومارین څخه راتلونکي پلور باندې د امتیاز تادیات ترلاسه کړي.
"موږ خوشحاله یو چې اعلان وکړو چې هغه څه چې موږ یې تمه کوو د AAV ویکتور انجینرۍ او ډیزاین لپاره د سکای لاین د نوښت چلند او د جین درملنې رامینځته کولو او پراختیا کې زموږ د ټیم ثابت مهارت تر مینځ په انٹرفیس کې ګټوره همکاري وي ،" کیون ایګن وویل ، د ګروپ مرستیال رییس ، رییس. څیړنه او ابتدايي پراختیا، د BioMarin څخه.
"موږ د سکای لاین درملنې سره ملګرتیا ته لیواله یو ترڅو د ډیلیټ شوي کارتیو مایوپیتي دې جنیټیک ډولونو سره مبارزه وکړو. دا همکاري د زړه د جین درملنې په برخه کې زموږ رهبري پیاوړې کوي او زموږ د R&D همکارۍ آسیا ته غځوي، چیرې چې لوی شمیر ناروغان د دې ویجاړونکو ناروغیو څخه رنځ وړي، "بریندا بالاکرشنن، په بایومارین کې د کارپوریټ او سوداګرۍ پراختیا د ګروپ مرستیال وویل. "موږ د دې همکارۍ هڅولو او په ټوله نړۍ کې ناروغانو ته د بدلون وړ درملو راوړو ته سترګې په لار یو."
"ډیلیټ کارتیو مایوپیتي د زړه یو جدي اختلال دی په کوم کې چې د زړه د غړو جوړښت یا فعال غیر معمولي حالتونه کولی شي پیچلتیاوې رامینځته کړي لکه اریټیمیا او د زړه ناکامي چې په پایله کې د پام وړ ناروغتیا او مړینې لامل کیږي. په ډیری جینونو کې بدلونونه د ناروغۍ لپاره د نورو ایټیولوژیو په مینځ کې د DCM پراختیا سره تړاو لري ،" جې هو وویل ، د سکای لاین معالجې لوی ساینسي افسر. "د بایومارین ټیم سره یوځای موږ د DCM سره تړلي یو شمیر مهم جینونه پیژندلي دي. موږ خوښ یو چې د BioMarin سره نږدې کار کوو او زموږ د AAV ویکتور ټیکنالوژي پلي کوو ترڅو د دې نوي اهدافو په اړه پوښتنې وکړي او د DCM ناروغانو لپاره نوي درملنې رامینځته کړي.
"د بایومارین سره همکاري د جین درملنې په پراختیا کې د دواړو شرکتونو وړتیاوې ګټه پورته کوي. د بایومارین ټیم سره، موږ په کنسرټ کې د کار کولو هدف شریکوو ترڅو د جنیټیک زړه ناروغۍ لپاره درملنې رامینځته کړو چې لوړ غیر بشپړ طبي اړتیاوې په ګوته کوي ، "امبر کای وویل ، د سکای لاین درملنې سی ای او. "په ګډه، موږ به د جین درملنې څخه کار واخلو ترڅو د زړه د ناروغیو سره مبارزه وکړو چې د ناروغۍ تعدیل کولو طریقې سره چې کولی شي پدې شرایطو کې د درملنې تمثیل بدل کړي."
له دې مقالې څخه څه باید واخیستل شي:
- BioMarin will have the rights to commercialize therapeutic products resulting from the collaboration in its territories, including the United States, Europe, and Latin America, and Skyline Therapeutics will be responsible for commercialization in the Asia-Pacific region.
- د همکارۍ پروژو لپاره د دې د R&D هڅو په ملاتړ کې، Skyline Therapeutics به د لاسلیک سره تړلې ناڅرګنده تادیه ترلاسه کړي، چې د بایومارین څخه مخکینۍ تادیه او د مساواتو پانګونه پکې شامله ده، او د R&D، تنظیمي او سوداګریزو پړاوونو لپاره مخکې ټاکل شوي تادیات ترلاسه کولو وړ دي.
- “We are thrilled to announce what we anticipate will be a fruitful collaboration at the interface between Skyline’s innovative approach to AAV vector engineering and design and our team’s proven expertise in creating and developing gene therapies,”.
