Myasthenia gravis یوه اوږدمهاله اتوماتیک، نیوروموسکولر ناروغي ده چې د کنکال عضلاتو (د داوطلبانه عضلاتو په نوم هم ویل کیږي) کې د ضعف لامل کیږي چې د فعالیت له مودې وروسته خرابیږي او د آرامۍ مودې وروسته ښه کیږي. Myasthenia gravis په داوطلبانه عضلاتو اغیزه کوي، په ځانګړې توګه هغه څوک چې د سترګو، مخ، خولې، ستوني او غړو د کنټرول مسولیت لري. په Myasthenia gravis کې، د معافیت سیسټم د AChR انټي باډیز تولیدوي چې د اعصابو او عضلاتو ترمنځ ارتباط کې مداخله کوي، په پایله کې کمزوری کیږي. د ضعف سخت بریدونه کولی شي د تنفس او تیرولو ستونزې رامینځته کړي چې ژوند تهدیدوي.
د FDA د درملو د ارزونې او څیړنې په مرکز کې د عصبي علومو د دفتر رییس ، بیلی ډن وویل: "د هغو خلکو لپاره چې د مایستینیا ګرویوس سره ژوند کوي د پام وړ طبي اړتیاوې شتون لري ، لکه د ډیری نورو نادرو ناروغیو سره." "د نن ورځې تصویب د ناروغانو لپاره د نوي درملنې اختیار چمتو کولو کې یو مهم ګام دی او د ادارې ژمنې په ګوته کوي چې د هغو خلکو لپاره چې د نادرو ناروغیو سره ژوند کوي د درملنې نوي اختیارونه چمتو کولو کې مرسته وکړي."
Vyvgart د درملو د نوي ټولګي لومړی تصویب دی. دا د انټي باډي ټوټه ده چې د نوي زیږیدلي Fc ریسیپټر (FcRn) سره تړلې ده، د FcRn مخه نیسي د امونوګلوبولین G (IgG) بیرته وینې ته بیرته راګرځي. درمل د IgG په ټولیزه کچه کې د کمښت لامل کیږي، پشمول د غیر معمولي AChR انټي باډیز چې په مایستینیا ګریوس کې شتون لري.
د Vyvgart خوندیتوب او موثریت د 26 ناروغانو په 167 اونیو کلینیکي مطالعې کې ارزول شوي چې د مایستینیا ګراویس سره چې د Vyvgart یا پلیسبو ترلاسه کولو لپاره تصادفي شوي و. مطالعې ښودلې چې د مایستینیا ګراویس ډیر ناروغان د انټي باډیز سره د Vyvgart (68٪) د لومړي دورې په جریان کې درملنې ته ځواب ووایی د هغو کسانو په پرتله چې پلیسبو (30٪) ترلاسه کوي په هغه اندازه چې په ورځني فعالیت کې د مایستینیا ګراویس اغیز ارزوي. ډیر ناروغان چې Vyvgart ترلاسه کوي د پلیسبو په پرتله د عضلاتو ضعف اندازه باندې غبرګون ښودلی.
د Vyvgart کارولو سره تړلي خورا عام اړخیزې اغیزې د تنفسي لارې انتانات، د سر درد، او د ادرار انتانات شامل دي. لکه څنګه چې Vyvgart د IgG کچه کموي، د انتاناتو خطر ممکن ډیر شي. د حساسیت عکس العملونه لکه د سترګو پړسوب ، د ساه لنډۍ ، او خارش پیښ شوي. که چیرې د حساسیت عکس العمل رامینځته شي ، نو انفیوژن بند کړئ او مناسب درملنه تنظیم کړئ. هغه ناروغان چې Vyvgart کاروي باید د درملنې پرمهال د انتاناتو نښو او نښو څارنه وکړي. د روغتیا پاملرنې متخصصین باید مناسب درملنه اداره کړي او د فعال انتان ناروغانو ته د Vyvgart اداره ځنډولو په اړه غور وکړي تر څو چې انفیکشن حل نشي.
FDA دې غوښتنلیک ته د فاسټ ټریک او یتیم درملو نومونه ورکړل. FDA د ارجنکس BV ته د Vyvgart تصویب ورکړ.
له دې مقالې څخه څه باید واخیستل شي:
- The study showed that more patients with myasthenia gravis with antibodies responded to treatment during the first cycle of Vyvgart (68%) compared to those who received placebo (30%) on a measure that assesses the impact of myasthenia gravis on daily function.
- The safety and efficacy of Vyvgart were evaluated in a 26-week clinical study of 167 patients with myasthenia gravis who were randomized to receive either Vyvgart or placebo.
- “Today’s approval is an important step in providing a novel therapy option for patients and underscores the agency’s commitment to help make new treatment options available for people living with rare diseases.
