REGENXBIO Inc. د ډایبېټیک retinopathy (DR) درملنې لپاره د RGX-314 د دوهم پړاو ALTITUDE™ آزموینې څخه اضافي مثبت لنډمهاله ډیټا اعلان کړه پرته له دې چې مرکز کې شامل ډایبېټیک میکولر اذیما (CI-DME) په دفتر کې د سپراکورایډیل تحویلي په کارولو سره. معلومات د انجیوجینیسیس، Exudation، and Degeneration 2022 کنفرانس کې د مایکل A. Klufas، MD، Retina Service، Wills Eye Hospital، د سترګو د پیژندنې معاون پروفیسور، توماس جیفرسن پوهنتون لخوا وړاندې کیږي. RGX-314 د لوند عمر پورې اړوند میکولر انحطاط او DR درملنې لپاره د احتمالي یو ځل جین درملنې په توګه تحقیق کیږي.
د RGX-314 د مرحلې ALTITUDE آزموینې څخه د مطالعې ډیزاین او خوندیتوب تازه معلومات د سپراکورایډیل تحویلي په کارولو سره د DR درملنې لپاره
ALTITUDE یو څو مرکزونه، خلاص لیبل، تصادفي، کنټرول شوي دوز-اضافې آزموینه ده چې د RGX-314 سپراکورایډیل تحویلي اغیزمنتوب، خوندیتوب او زغم ارزونه کوي د SCS مایکروینجیکټر® په کارولو سره په ناروغانو کې د معتدل شدید یا شدید غیر تولیدي ډایبایټس DR تشخیص سره. retinopathy (NPDR) یا د معتدل پراخې ډایبېټیک retinopathy (PDR). په کوهورټ 1 کې شل ناروغان په تصادفي ډول د RGX-314 ترلاسه کولو لپاره په 2.5 × 1011 جینومیک کاپي هره سترګې (GC/ سترګې) په 3: 1 تناسب کې د مشاهدې کنټرول په پرتله ترلاسه شوي. په کوهورټ 2 کې به 20 ناروغان شامل وي چې په تصادفي ډول RGX-314 ترلاسه کولو لپاره د 5 × 1011 GC/ سترګې په پرتله د 3: 1 تناسب کې د مشاهدې کنټرول په زیاتوالي کچه ترلاسه کړي. Cohort 3 ډیزاین شوی ترڅو د RGX-314 په ورته دوز کچه ارزونه وکړي د Cohort 2 په 20 ناروغانو کې چې د انټي باډي (NAb) مثبت بې طرفه کوي. نوم لیکنه په کوهورټس 2 او 3 کې روانه ده. په دې محاکمه کې ناروغان د RGX-314 کارولو دمخه یا وروسته د محافظوي معافیت ضد کورټیکوسټرایډ درملنه نه ترلاسه کوي.
د جنوري تر 18، 2022 پورې، RGX-314 راپور ورکړل شوی و چې په کوهورټ 1 کې ښه زغمل شوی و. په دوو ناروغانو کې دوه جدي منفي پیښې راپور شوي، چې دواړه یې د مخدره توکو پورې تړاو نلري. د RGX-1 سره په Cohort 314 دوز کې د ناروغانو په مینځ کې ، هیڅ انټراوکولر سوزش ونه لیدل شو. لکه څنګه چې مخکې راپور شوي، یو ناروغ د ایپیسکلریتس یوه نرمه قضیه تجربه کړې چې د کورټیکوسټرایډونو سره حل شوې. د سترګو عادي درملنه د مطالعې په سترګو کې د شپږو میاشتو په اوږدو کې د سترګو منفي پیښې د مخدره توکو پورې تړاو نه ګڼل کیده او په عمده توګه معتدل وو. پدې کې د کنجیکٹیوال هیمرج او کنجکټیویل هایپریمیا شامل دي.
په شپږو میاشتو کې د کوهورټ 1 لپاره د معلوماتو لنډیز
په شپږو میاشتو کې، په کوهورټ 15 کې د RGX-314 سره د 1 ناروغانو څخه، اوه ناروغانو (47٪) د ابتدايي درملنې د ډایبېټیک retinopathy مطالعې-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS) کې د بیس لاین څخه دوه مرحلې یا ډیر پرمختګ ښودلی. د مطالعې لومړنۍ پای نقطه، د څارنې کنټرول ګروپ کې د پنځو ناروغانو صفر (0٪) په پرتله. یو ناروغ (7٪) د RGX-314 سره خوراک شوی د څلور مرحلو پرمختګ ښودلو ته دوام ورکوي. د Cohort 1 ناروغانو سلنه چې د RGX-314 سره ډوز شوي لږترلږه دوه مرحلې ښه والی په شپږو میاشتو کې د RGX-314 درملنه شوي سترګو کې (47٪) د مخکینیو راپور شویو دریو میاشتو پایلو (33٪) څخه ډیر شوی. په DRSS کې د 2 مرحلې پرمختګ د DR کلینیکي ازموینې لپاره د FDA لخوا د پای ټکی په توګه منل شوی.
په اوو ناروغانو کې چې په بیس لاین کې د NPDR (DR د شدت کچه 47-53) درلوده، 57٪ ناروغانو د RGX-314 اداره کولو څخه شپږ میاشتې وروسته د بیس لاین DRSS څخه دوه ګامه یا ډیر ښه والی ښودلی. په اتو ناروغانو کې چې د PDR (DR د شدت کچه ≥ 61) په بیس لاین کې درلوده، 38٪ ناروغانو د RGX-314 اداره کولو وروسته په شپږو میاشتو کې دوه ګامه یا ډیر ښه والی ښودلی.
د RGX-314 له ادارې څخه په شپږو میاشتو کې، د Cohort 1 ناروغانو د بیس لاین په پرتله د +0.3 تورو په BCVA کې ثابت بدلون ښودلی، پداسې حال کې چې د څارنې کنټرول بازو کې پنځه ناروغان د بیس لاین په پرتله د -2.0 لیکو په BCVA کې ثابت بدلون ښودلی.
