CTI BioPharma Corp. اعلان وکړ چې د متحده ایالاتو د خوړو او درملو اداره (FDA) د منځني یا لوړ خطر لومړني یا ثانوي (د پولی سیتیمیا ویرا یا وروسته ضروري ترومبوسیتیمیا) مایلوفیبروسس د پلیټلیټ شمیر سره د لویانو درملنې لپاره VONJO (pacritinib) تصویب کړی. لاندې 50 × 109/L. VONJO د JAK2 او IRAK1 لپاره ځانګړتیا سره یو نوی شفاهي کیناز مخنیوی کونکی دی، پرته له دې چې د JAK1 مخنیوی وکړي. د VONJO وړاندیز شوی خوراک په ورځ کې دوه ځله 200 ملی ګرامه دی. VONJO لومړی تصویب شوی درملنه ده چې په ځانګړې توګه د سایتوپینک مایلوفیبروسس ناروغانو اړتیاوې په ګوته کوي.
"د نن ورځ د VONJO تصویب د مایلو فایبروسس ناروغانو لپاره د پاملرنې نوی معیار رامینځته کوي چې په سایټوپینک مایلوفیبروسس اخته دي ،" جان مسکارناس ، MD ، د درملو ، هیماتولوژي او طبي آنکولوژي همکار پروفیسور ، د تیش سرطان انسټیټیوټ ، د نیویارک په سینا کې د Icahn د درملو ښوونځي . د شدید ترومبوسایټوپینیا سره Myelofibrosis، د وینې د پلیټلیټ شمیره د 50 × 109/L څخه کم تعریف شوي، د ضعیف نښو نښانو سره یوځای د ژوندي پاتې کیدو ضعیف پایلې ښودل شوي. د درملنې محدود انتخابونه دا ناروغي د بیړنۍ بې ساري طبي اړتیا ساحې په توګه وړاندې کوي. زه خوښ یم چې وینم چې اوس د دې ناروغانو لپاره یو نوی، مؤثره او خوندي درملنې اختیار شتون لري.
"په متحده ایالاتو کې، نږدې 21,000 ناروغان د مایلوفیبروسس لري، چې دوه پر دریمه برخه یې سایتوپینیا (ترومبوسایټوپینیا یا انیمیا) لري، چې معمولا د نورو تصویب شویو درملونو د زهرجن کیدو پایله ده. شدید thrombocytopenia، چې د وینې د پلیټلیټ شمیره د 50 × 109/L څخه ښکته تعریف شوې، د ټول میلو فایبروسیس نفوس په دریمه برخه کې واقع کیږي، او په ځانګړې توګه ضعیف تشخیص لري. د VONJO په تصویب سره، موږ خوشحاله یو چې اوس د دې وړتیا لرو چې نوې درملنه وړاندې کړو چې په ځانګړي ډول د سایتوپینک مایلوفیبروسس ناروغانو لپاره تصویب شوی. موږ د DRI سره زموږ د پور او امتیازاتو معاملې تعقیبولو لپاره په بشپړ ډول د سوداګریز پیل لپاره تمویل شوي یو، او موږ د VONJO چمتو کولو ته سترګې په لار یو، د 10 ورځو دننه ناروغانو ته د سایتوپینک مایلوفیبروسس ناروغانو لپاره ترټولو غوره په ټولګي کې درملنه، "اډم آر کریګ وویل. ، MD، Ph.D. د CTI بایوفرما رییس او اجرایوي رییس. "زه غواړم د ناروغانو، پاملرنې کونکو، د کلینیکي آزموینې کارمندانو او تحقیق کونکو څخه مننه وکړم چې د VONJO کلینیکي آزموینې یې ممکنه کړې. زه د CTI ټیم څخه هم د دوی د سخت کار او وقف او د ناروغانو اړتیاو باندې د دوی د تمرکز لپاره مننه کوم.
ګړندی تصویب د مایلو فایبروسیس ناروغانو کې د VONJO د اصلي مرحله 3 PERSIST-2 مطالعې د مؤثریت پایلو پراساس دی (د پلیټلیټ شمیر له 100 × 109/L څخه کم یا مساوي دی). ناروغان په تصادفي ډول 1:1:1 په ورځ کې دوه ځله VONJO 200 mg ترلاسه کړي (BID)، VONJO 400 mg په ورځ کې یو ځل (QD) یا غوره موجود درملنه (BAT). مخکې د JAK2 مخنیوی درملنې ته اجازه ورکړل شوې وه. په دې څیړنه کې، د هغو ناروغانو په ډله کې چې د بیس لاین پلیټلیټ شمیر یې د 50 × 109/L څخه کم وي چې د Pacritinib 200 mg BD سره درملنه شوي، 29٪ ناروغانو کې د 35٪ ناروغانو په پرتله لږ تر لږه 3٪ کموالی راغلی. غوره موجود درملنه، چې پکې ruxolitinib شامل دي. د ګړندي تصویب د یوې برخې په توګه، CTI اړین دی چې په تصدیقي محاکمه کې کلینیکي ګټې تشریح کړي. د تصویب څخه وروسته د دې اړتیا پوره کولو لپاره، CTI پالن لري چې د PACIFICA محاکمه بشپړه کړي، د 2025 په نیمایي کې د متوقع پایلو سره.
په ورځ کې دوه ځله د VONJO 20 mg څخه وروسته تر ټولو عام منفي عکس العملونه (≥200%) د اسهال، ترومبوسایټوپینیا، زړه بدوالی، انیمیا او پردیوال اذیما وو. تر ټولو پرله پسې جدي منفي عکس العملونه (≥3٪) چې د VONJO 200 mg په ورځ کې دوه ځله کارول کیږي د وینې کمښت، ترومبوسایټوپینیا، سینه بغل، د زړه ناکامي، د ناروغۍ وده، پیریکسیا او د پوستکي squamous cell carcinoma دي.
له دې مقالې څخه څه باید واخیستل شي:
- In this study, in the cohort of patients with baseline platelet counts below 50 × 109/L who were treated with pacritinib 200 mg BD, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35% compared to 3% of patients receiving best available therapy, which included ruxolitinib.
- With the approval of VONJO, we are excited to now be able to offer a new therapy that is specifically approved for patients with cytopenic myelofibrosis.
- Food and Drug Administration (FDA) has approved VONJO (pacritinib) for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
