نوی میکانیزم کولی شي په سیسټیک فایبرروسس کې د CFTR فعالیت په بشپړ ډول بحال کړي

A hold FreeRelease 3 | eTurboNews | eTN
د لینډا هون هولز اوتار
لیکوونکی لینډا هون هولز

Sionna Therapeutics نن د شرکت رسمي پیل او د 111 ملیون ډالرو لړۍ B تمویل بندولو اعلان وکړ. دوره د OrbiMed لخوا رهبري شوې وه چې د T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC. لخوا وړاندیز شوي فنډونو کې برخه اخیستې وه، چې د QIA بشپړ ملکیت فرعي شرکت، د قطر خپلواکه شتمنۍ فنډ، او پخوانیو پانګوالو په شمول د RA Capital, TPG's د رایس فنډ، اطلس وینچر، او د سیسټیک فایبروسس بنسټ. سیونا تر دې دمه شاوخوا 150 ملیون ډالر راټول کړي دي.

سیونا د لومړي درجې کوچني مالیکولونو پایپ لاین ته وده ورکوي چې د سیسټیک فایبروسس ټرانس میمبرین کنډکټانس تنظیم کونکي (CFTR) پروټین فعالیت په بشپړ ډول بحالولو لپاره ډیزاین شوی چې په CF کې نیمګړی دی ، د CFTR د لومړي نیوکلیوټایډ پابند ډومین (NBD1) ثبات سره. د CF اصلي لامل د جینیاتي بدلون ΔF508 دی چې د NBD1 ثبات او CFTR فعالیت اغیزه کوي.

د ویټرو CF ماډلونو کې کلینیکي وړاندوینې کې ، د سیونا NBD1 په نښه شوي کوچني مالیکولونه ، د نورو تکمیلي ماډلرانو سره په ترکیب کې ، د ΔF508 جینیکي بدلون لخوا اغیزمن شوي د CFTR پروټین فولډ کولو ، پختوالي او ثبات نورمال کولو ظرفیت ښودلی. دا د حجرو سطح ته د CFTR مناسب قاچاق او د ایونونو او اوبو جریان نورمال تنظیم ته اجازه ورکوي. د ناروغانو لپاره د CFTR فعالیت په بشپړ ډول بحالولو سره د ΔF508 جینیاتی بدلون سره د CF پرته د خلکو په حجرو کې لیدل شوي کچې ته، د سیوننا پایپ لاین د CF سره د خلکو لپاره د غوره درجې اغیزمنتوب او غوره کلینیکي ګټې وړاندې کولو وړتیا لري.

"NBD1 یو پیژندل شوی او څیړل شوی هدف دی، مګر تر دې دمه دا د درملنې وړ نه ګڼل کیږي. زموږ د متمرکز هڅو او په NBD1 کې د دوامدار پرمختګ پراساس، موږ د CF سره په ډیری خلکو کې د CFTR فعالیت نورمال کولو احتمال ګورو ، "مائیک کلونان ، د سیوننا معالجې رییس او اجرایوي رییس وویل. "په سیونا کې زموږ ماموریت د پام وړ د هغو خلکو لپاره د روغتیا او ژوند کیفیت ښه کول دي چې د ژوند اوږد پایلو او د CF سره د ژوند کولو بار سره مخ دي. د دې تمویل سره، زموږ قوي سنډیکیټ، او زموږ تجربه لرونکي او باصلاحیته ټیم، موږ د سیوننا په لاره اچولو ته لیواله یو او په کلینیک کې زموږ د متفاوت پایپ لاین څخه د لومړي مرکبونو په پرمختګ تمرکز کوو.

CF یوه جدي، احتمالي وژونکې جینیاتي ناروغي ده چې د CFTR جین کې د بدلون له امله رامینځته کیږي چې په سږو او هوایی لارو کې د بلغم رامینځته کیدو لامل کیږي ، د پانقراټيک فعالیت ضعیف او د نورو غړو ضعف چې کولی شي په روغتیا او ژوند د پام وړ او ډیری وختونه جدي اغیزه ولري. تمه په ټوله نړۍ کې له 100,000 څخه ډیر خلک د CF سره ژوند کوي، ii، اټکل کیږي چې 90 سلنه یې جینیاتي بدلون ΔF508 لري چې د CFTR NBD1 ډومین کې واقع کیږي. دا بدلون د NBD1 لامل کیږي چې د بدن تودوخې کې څرګند شي او د CFTR فعالیت خرابوي. د اوسني تصویب شوي درملنې شتون او د CFTR دننه په نورو اهدافو کې د پام وړ پرمختګ سره سره، د ΔF508 سره ډیری خلک د CFTR بشپړ فعالیت نه ترلاسه کوي. NBD1 د CFTR فعالیت نورمال کولو او د هوا په لارو، د هاضمي سیسټم او نورو ارګانونو کې د سالم، آزاده جریان بلغم تولید لپاره اړین دی.

د لیکوال په اړه

د لینډا هون هولز اوتار

لینډا هون هولز

لپاره په سر کې مدیر eTurboNews د eTN مرکزي دفتر کې میشته.

نور
د خبرتیاوو خبرتیا
ميلمه
0 تبصرې
په لیکه کې غبرګونونه
ټولې څرګندونې وګورئ
0
هیله ده نظر مو خوښ کړئ.x
()
x
شریک یې کړئ...